Le biocluster va tenir, le 11 juin, son premier événement public, le GenoTher Summit. L’occasion de mieux comprendre comment cete nouvelle institution des biotechnologies souhaite accompagner les acteurs des thérapies géniques et leur permettre de franchir des caps dans leur développement.

Les thérapies géniques et cellulaires sont le nouvel eldorado des acteurs des biothérapies. Mises en lumière pendant la crise de la Covid-19, ces nouvelles thérapies se développent rapidement. Sur les 68 thérapies géniques actuellement approuvées, près de cinquante l’ont été ces cinq dernières années. Si la recherche publique française a démontré ses compétences dans ces nouvelles technologies, avec des organismes de rang mondial comme Genethon, Inserm ou l’AP-HP dans les essais cliniques, le développement des innovations sorties de ces laboratoires a souvent lieu à l’étranger.

Le biocluster GenoTher, lancé officiellement l’année dernière, doit apporter aux acteurs de ce secteur les moyens de continuer à se développer dans l’Hexagone. Pour ce faire, il a déjà rassemblé les principales parties-prenantes scientifiques des thérapies géniques en France : Généthon, Genopole, AP-HP, Inserm et l’Université d’Évry Paris-Saclay. Ils représentent ensemble près de 2000 scientifiques et 50 programmes de recherche. Il agrège aussi des entreprises mobilisées autour de la bioproduction, comme Yposkesi. En tout, GenoTher compte 40 parties prenantes. « Nous réunissons les forces vives des thérapies géniques », résume Frédéric Revah, président de GenoTher et CEO de Genethon.

Nous réunissons les forces vives des thérapies géniques

Frédéric Revah

Un éventail de plateformes pour monter en TRL

Ces institutions doivent ensuite mettre en commun leurs compétences et leurs équipements, afin de proposer un ensemble de services aux acteurs innovants des thérapies géniques. « Dans les thérapies géniques, les acteurs peuvent avoir besoin d’éditer un génome, de bases de données patients ou, encore, de produire à des standards GMP (Good Manufacturing Practices) », détaille Frédéric Revah.

Le biocluster souhaite rendre accessibles ces différentes compétences en ouvrant ou en créant de nouvelles plateformes technologiques. « Par exemple, l’I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques) hébergera une plateforme sur les organoïdes. Cela permettra de tester des thérapies géniques ex vivo. À travers d’autres plateformes, les porteurs de projets pourront utiliser des outils de contrôle qualité ou accéder à des bases de données de patients atteints de maladies rares »,poursuit Frédéric Revah.

Vectorisation et réduction des coûts

Le biocluster mobilise les forces vives sur plusieurs enjeux plus spécifiques, au premier rang desquels la vectorisation. « Aujourd’hui, nous utilisons surtout des vecteurs viraux, comme ceux basés sur les AAV (virus adéno-associés), les lentivirus, ou des nanoparticules lipidiques pour l’ARN-m. Nous souhaitons mettre au point des techniques pour développer des vecteurs à façon, afin de créer des vecteurs plus puissants et aussi plus ciblés sur les organes d’intérêt. Plus le vecteur sera ciblé et puissant, plus les doses à utiliser seront réduites. »

De même, le biocluster compte soutenir des projets permettant de réduire le coût des thérapies, en développant, notamment, des process de production innovants aux rendements améliorés. Il soutiendra également des projets visant à mettre en place des stratégies de réinjection des produits de thérapie génique. En effet, aujourd’hui, les produits de thérapie génique sont à injection unique, en raison, surtout, de la réponse immunitaire contre les vecteurs viraux. « La possibilité de réinjecter régulièrement ouvre la voie à des retraitements réguliers en cas de besoin », continue le président de GenoTher.

Le biocluster explorera d’autres sujets connexes, comme l’utilisation de l’IA dans le processus de bioproduction, grâce notamment aux compétences d’acteurs comme Thales ou WhiteLab Genomics partenaires du biocluster.

Assurer la formation et le financement des projets

Le Biocluster va aussi proposer des formations à l’entrepreneuriat sur le secteur des biotechs. Il pourra même apporter des financements pour permettre aux start-up de réaliser des études complémentaires. « Il faut rendre la mariée plus belle pour des investisseurs du type venture », ajoute le président de GenoTher. Un appel à projets doit d’ailleurs être lancé pour soumettre un programme

les acteurs industriels attendent pour l’instant plus de résultats sur les maladies plus fréquentes pour investir davantaged’accompagnement dédié.

Frédéric Revah

GenoTher se chargera aussi de mettre en relation ces acteurs avec des investisseurs dans les biotechnologies, comme Kurma, General Inception ou, encore, AdBio, parties prenantes du biocluster. Avec l’espoir que les grands groupes pharmaceutiques accélèrent bientôt leurs investissements dans ce domaine. « Après une première vague importante d’investissements dans le domaine de la thérapie génique pour les maladies génétiques et, pour certains, les cancers, et un intérêt fort dans l’ARN messager, les acteurs industriels attendent pour l’instant plus de résultats sur les maladies plus fréquentes pour investir davantage », analyse Frédéric Revah.