Agathe Guilloux (Inria) : « L’objectif est de réduire les bras de contrôle, mais il manque encore des preuves »

Créée en juin 2026 par l’Institut national du cancer (INCa) et l’Université Paris Cité, la chaire « Intelligence artificielle et Recherche clinique en oncologie » veut évaluer de nouvelles façons de constituer les bras de contrôle des essais cliniques. Données de vie réelle, patients synthétiques, IA générative : Agathe Guilloux, chercheuse Inria, et Sandrine Katsahian, PU-PH en biostatistiques, les co-porteuses du projet, reviennent sur les promesses et les verrous de ces approches.

Pourquoi chercher à repenser les essais cliniques en oncologie ?

Agathe Guilloux: Les traitements en cancérologie sont de plus en plus personnalisés, ce qui rend les essais cliniques classiques plus difficiles à conduire. Il devient notamment plus compliqué d’inclure suffisamment de patients. Parallèlement, les essais coûtent très cher et nous disposons aujourd’hui de quantités croissantes de données de vie réelle, collectées par les hôpitaux ou l’Assurance maladie. Il y a donc un alignement d’intérêts entre acteurs académiques, institutionnels et industriels.

Sandrine Katsahian : Il existe aussi une problématique autour des bras de contrôle. Certains patients, mieux informés sur les traitements disponibles, hésitent à entrer dans un essai s’ils risquent de ne pas recevoir la molécule innovante. L’une des questions est donc de savoir jusqu’où nous pourrions réduire la taille de ces bras, voire, dans certaines situations, nous en passer.

Quel rôle peut jouer l’intelligence artificielle ?

Sandrine Katsahian : La chaire se concentre précisément sur cette question des bras de contrôle. Nous explorons trois pistes complémentaires : augmenter un bras de contrôle existant grâce à des données générées par IA, synthétiser des données afin de pouvoir les partager sous une forme réellement anonyme et utiliser des données de vie réelle pour constituer des comparateurs externes. Aucune de ces solutions ne répondra seule à toutes les situations.

Peut-on déjà imaginer remplacer le bras de contrôle d’un essai par des patients synthétiques ?

Agathe Guilloux: Nous n’en sommes pas là. Pour un médicament déjà autorisé, nous savons assez bien utiliser les données de vie réelle pour comparer des patients ayant reçu différents traitements et répondre à certaines questions cliniques. Pour une nouvelle molécule, en revanche, il existe encore trop peu de travaux montrant que l’on peut réduire fortement, voire supprimer, un bras de contrôle. Les premiers résultats sont encourageants, mais ils restent insuffisants pour faire évoluer la réglementation.

Comment démontrer que ces nouvelles méthodes sont suffisamment fiables ?

Agathe Guilloux: Les agences réglementaires demandent des preuves scientifiques: dans les prochaines années, l’enjeu sera notamment de reprendre des essais cliniques déjà concluants et de vérifier si ces nouvelles méthodes permettent de retrouver les mêmes résultats. Il faudra le démontrer dans différentes pathologies et différentes situations, et développer des indicateurs permettant de mesurer cette fiabilité

Quels sont les prochains enjeux de la chaire?

Sandrine Katsahian : Nous sommes encore au démarrage. Le premier enjeu est d’accéder aux données et de parvenir à les faire dialoguer. Nous avons des données d’essais cliniques, mais il nous faut aussi des données de vie réelle. Il faut déterminer comment y accéder, dans quel environnement elles pourront être utilisées et comment les réunir. Pour l’instant, les problématiques sont donc autant réglementaires et techniques que méthodologiques.

Ces travaux ont-ils vocation à être transférés vers les industriels ?

Sandrine Katsahian : La première étape sera la publication scientifique, dans des revues d’IA, de machine learning ou de recherche clinique. Notre environnement est également favorable à la création de start-up, notamment via Inria. Ce n’est pas nécessairement un objectif en soi, car de nombreux acteurs travaillent déjà sur ces questions, mais ce n’est pas exclu. Notre laboratoire collabore déjà avec des acteurs pharmaceutiques, technologiques et de la recherche clinique, notamment Sanofi et Dassault Systèmes.

À quel horizon ces méthodes pourraient-elles réellement modifier les essais cliniques ?

Agathe Guilloux: Il faut rester prudent. Nous devons d’abord accumuler suffisamment de résultats pour montrer qu’il est possible de diminuer les bras de contrôle sans perdre en fiabilité. Ensuite se poseront pleinement les questions réglementaires et celles de l’accès aux données de vie réelle. On peut envisager un horizon d’au moins cinq à dix ans. Mais le mouvement est désormais engagé à l’échelle internationale : chercheurs, industriels, médecins, régulateurs et patients travaillent tous sur cette question.