Le GIO de l’ANSM propose de dérisquer les innovations avant leur passage en clinique

Créé en 2020, le Guichet innovation et orientation de l’ANSM a accompagné plus de 2 000 porteurs de projets. Sollicité environ 400 fois par an, il intervient principalement entre la preuve de concept et les premières phases cliniques pour anticiper les difficultés scientifiques et réglementaires.

Avant même le dépôt d’une demande d’essai clinique ou d’autorisation de mise sur le marché, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) cherche à ouvrir le dialogue avec les innovateurs. C’est la fonction du Guichet innovation et orientation (GIO), créé en septembre 2020 et rattaché à sa direction Europe et Innovation. « Le GIO constitue un point d’entrée unique qui assure une première expertise avant de faire le lien avec les différentes compétences présentes au sein de l’agence.», explique Pierre-Olivier Farenq, directeur Europe et Innovation de l’ANSM. Selon la demande, il mobilise des spécialistes du médicament, du dispositif médical, des essais cliniques ou de la réglementation.

Une intervention concentrée entre les TRL 4 et 6

L’ANSM encourage les chercheurs et les jeunes entreprises à la consulter dès qu’ils disposent d’une première preuve de concept. Dans la lecture en niveaux de maturité retenue par le GIO, son intervention se situe principalement autour des TRL 4 à 6, avec des orientations plus générales possibles en amont. Elle vise à consolider le développement préclinique et à préparer le passage à la recherche chez l’être humain, jusqu’aux premières études de dose pour les médicaments. Ce dialogue précoce doit éviter des études inadaptées ou à en recommencer. Si un porteur prévoit déjà d’étendre un candidat-médicament à une nouvelle indication, l’agence peut, par exemple, lui signaler qu’un modèle animal supplémentaire devra être intégré au programme non clinique. « Le but du GIO est de dérisquer au maximum le projet et de l’orienter dans la bonne direction », résume Pierre-Olivier Farenq. Ce dérisquage peut aussi avoir un effet indirect sur le financement. Les premières levées importantes interviennent souvent entre les TRL 3 et 6, lorsque les investisseurs cherchent à mesurer la solidité de la trajectoire scientifique et réglementaire. L’ANSM ne participe cependant ni à la création de la start-up ni à ses levées de fonds : elle se positionne sur la science, le réglementaire et la santé publique, puis laisse le porteur valoriser son avis.

Point important : le guichet peut rendre un avis scientifique ou réglementaire et organiser une réunion de pré-soumission. Sa réponse n’est toutefois ni une autorisation ni une décision opposable, le porteur reste libre de suivre les orientations reçues. Le GIO ne prend pas non plus en charge un projet pendant plusieurs années comme le ferait un cabinet de conseil. Chaque question donne lieu à une demande, un échange et un avis distincts, mais le même porteur peut revenir à plusieurs étapes de son développement.

Les dispositifs médicaux pèsent jusqu’à la moitié de l’activité

Le GIO reçoit désormais environ 400 demandes par an. Parmi elles, les dispositifs médicaux représentent de manière constante entre 40 % et 50 % de son activité. Le numérique en santé a connu un pic entre 2020 et 2023, avant que le secteur ne gagne en maturité et ne dispose de davantage de repères. Les sollicitations se maintiennent néanmoins avec l’essor des dispositifs intégrant de l’intelligence artificielle. Dans le médicament, les thérapies géniques et cellulaires, les vaccins, la bioproduction et les nouvelles méthodes de recherche prennent une place croissante. 

Le cœur de cible demeure les chercheurs, les start-up (medtech, biotech) et les petites entreprises, qui ne disposent pas toujours d’une expertise réglementaire interne. Les laboratoires pharmaceutiques établis ne représentent que 15 % des structures accompagnées. D’après une analyse interne de l’ANSM, le GIO avait également échangé, entre 2020 et 2025, avec la moitié des entreprises françaises inscrites au registre public des PME de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Ce registre concerne uniquement les entreprises développant des médicaments, et non l’ensemble des medtechs. Le guichet est par ailleurs accessible aux entreprises étrangères dès lors que leur recherche ou leurs essais cliniques ont lieu en France. Pour l’agence, il constitue ainsi un outil d’attractivité de la recherche clinique française.

Du guichet national à l’avis européen

À mesure que le projet mûrit, le GIO peut orienter son porteur vers l’échelon européen. Trois voies coexistent : l’avis scientifique national de l’ANSM, l’avis demandé directement à l’EMA à un stade plus avancé du développement d’un médicament, et le Simultaneous National Scientific Advice. Ce dernier permet de solliciter simultanément plusieurs agences nationales et d’obtenir une réponse coordonnée. L’EMA n’intervient toutefois pas pour les dispositifs médicaux, ils sont pris en charge directement par la Commission européenne.

Le GIO ouvre désormais un volet consacré à l’impact environnemental des produits de santé. Un modèle de briefing book spécifique permet de documenter les réductions d’émissions, les procédés de chimie verte ou de nouvelles méthodes de production. L’ANSM veut parallèlement encourager le dialogue autour des anti-infectieux et des antiviraux, un champ jugé moins dynamique que l’oncologie ou l’hématologie.